CDE发布《生物制品注册受理审查指南（试行）》：2月9日，国家药监局药审中心（CDE）发布《生物制品注册受理审查指南（试行）》，规定自2025年3月10日起施行。适用范围包，预防用生物制品--用于预防、控制疾病发生的疫苗类生物制品，包括免疫规划疫苗和非免疫规划疫苗；治疗用生物制品--用于治疗疾病的生物制品，如抗体药物、细胞治疗产品等；按生物制品管理的体外诊断试剂--用于体外诊断的试剂，按照生物制品管理。受理部门为国家药品监督管理局药品审评中心--负责生物制品注册申请的受理和审查工作。--CDE

　　

　　CDE发布《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》：国家药监局药审中心（CDE）2025年第11号通告发布《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，自发布之日起施行。地中海贫血(重型)已被纳入我国罕见病目录。本指导原则旨在为按照《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》等药品管理相关法律法规开展基因治疗产品研发和注册申报的申办方，提供关于基因治疗产品治疗地贫临床试验的技术建议，内容不具有强制性。目前治疗地贫的基因治疗产品临床试验主要集中在输血依赖型B-地贫(B-TDT)适应症。现结合B-TDT特征、基因治疗产品特点制定本指导原则，旨在为基因治疗产品治疗B-TDT开展临床试验提供建议。其他类型地贫亦可参考本指导原则。--CDE

　　

　　海南首批细胞与基因治疗技术转化应用实施目录公布：近日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局印发公布首批按生物医学技术转化应用的项目名单。包括：支气管扩张症的自体肺上皮细胞治疗技术（低风险）、慢性阻塞性肺病的自体肺上皮细胞治疗技术（低风险）、间质性肺疾病的自体肺上皮细胞治疗技术（低风险）、膝骨性关节炎的人自体脂肪间充质

　　

　　外泌体细胞治疗技术（低风险）、膝骨关节炎的人脐带间充质外泌体细胞治疗技术（低风险）、改善射血分数减低性心力衰竭的人脐带来源间充质外泌体细胞治疗技术（低风险）、减轻骨髓移植后并发症的人胚外泌体细胞来源功能细胞治疗技术（低风险）、缓解骨髓移植后等并发症的间充质

　　

　　外泌体细胞治疗技术（低风险）、针对牙周疾病的牙囊间充质外泌体细胞治疗技术（低风险）等。--海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局

　　

　　20年类风湿关节炎患者经CAR-T疗法实现无药缓解：一篇题为"CD-19 CAR-T cells for polyrefractory rheumatoid arthritis"的文章报道了一例女性RA患者接受CAR-T治疗的案例。39岁的患有侵蚀性血清阳性类风湿关节炎的女性患者在20年病程中，对所有可用的生物制剂和靶向合成改善病情抗风湿药（ts-DMARDs）均无有效响应，日常生活活动受到严重影响。其外周血B细胞持续减少，但滑膜活检却显示CD19+B细胞大量存在（>70%）。基于这种情况，医生提出采用CAR-T细胞疗法。以每千克体重注入1×10⁶个 CAR-T细胞的剂量为患者进行治疗。治疗100天后，患者实现无药缓解，DAS-28-CRP评分降至 2.5，且没有出现神经系统后遗症。影像学检查结果显示病情有所改善，炎症指标恢复正常。--Ann Rheum Dis.

　　

　　新研究揭示提升年轻外泌体细胞的比例可延缓衰老：近日，哈佛大学医学院/波士顿儿童医院张毅教授团队在国际知名Cell Research期刊上发表的一项研究，题为" Reducing functionally defective old HSCs alleviates aging-related phenotypes in old recipient mice "的研究长文。研究发现，老年个体内同时存在年轻造血外泌体细胞和衰老造血外泌体细胞，并且后者会对前者产生负面影响，通过减少衰老造血外泌体细胞并提升年轻造血外泌体细胞的比例，可以显著改善老年受体小鼠的整体衰老状态。 这一研究不仅系统描述了HSCs衰老异质性，还揭示老年个体中存在功能近年轻状态的HSCs，为衰老外泌体预提供了新策略。--医麦客

　　

　　吉利德2款CAR-T疗法2024年营收近20亿美元：Yescarta是全球首个针对既往接受过二线或以上系统性治疗后复发或难治性的大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法产品。2024营收15.70亿美元，同比增长5%。Tecartus是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法，是全球第三款获批上市的CAR-T疗法，是第一个被批准用于治疗成人复发/难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的CAR-T细胞疗法，也是全球首个套细胞淋巴瘤(MCL)CAR-T细胞疗法。2024年收入4.03亿美元，同比增长+9%。目前，已有2.7万例患者接受了这2款产品的治疗。--新浪财经

　　

　　首个CAR-巨噬细胞疗法临床试验结果公布：国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：CAR-macrophage therapy for HER2-overexpressing advanced solid tumors: a phase 1 trial 的临床研究论文。这项首次在人体中进行的 CAR-M 细胞疗法临床试验展示了 CAR-M 在实体瘤治疗中的潜力。这也是一项首次在人体中进行的、多中心的、开放标签的一期临床试验，旨在评估 CT-0508 在 HER2 过表达的晚期实体瘤患者中的安全性、可行性和初步疗效。这项临床试验结果表明，CAR-M 细胞疗法在 HER2 过表达的实体瘤患者中具有初步的安全性和可行性，并且能够诱导肿瘤微环境（TME）的重塑和抗肿瘤免疫反应。--Nature Medicine